痴呆症研究人员发现了世界上第一个可能逆转人类Alzheimer’记忆丧失的基因疗法

2020年7月30日

 

麦考瑞大学的研究人员在一项对患有晚期痴呆症的小鼠的研究中发现了一种世界首创的新治疗方法,可以逆转与Alzheimer’s疾病相关的记忆丧失的影响.

这项研究由两兄弟共同领导,阿恩·伊特纳博士和拉尔斯·伊特纳教授 麦考瑞大学痴呆症研究中心, 他们的工作始于2016年,涉及一种突破性的基因疗法,这种疗法使用一种天然存在于大脑中的酶, 被称为p38gamma.

研究人员发现p38gamma, 当激活, 可以修改一种蛋白质,以防止Alzheimer’的疾病症状的发展.

最新的发现, 发表在9月份的杂志上, Acta Neuropathologica, 更进一步,表明该基因实际上改善或恢复了晚期阿尔茨海默小鼠的大部分记忆. 重要的是, 他们的研究结果还表明,基因疗法可能对其他形式的痴呆症有效, 包括额颞叶痴呆出现在40多岁和50多岁的年轻人身上.

基因治疗是将遗传物质引入细胞以取代异常基因或制造有益蛋白质的过程.

Lars Ittner教授, 麦考瑞大学痴呆症研究中心的主任是谁, 说, â€当我们开始开发这种基因疗法时,我们期望它能阻止痴呆症的进展, 但我们没想到它不仅能阻止它, 它完全恢复了我们开始治疗时已经存在的记忆丧失.â€�

研究小组进一步表明,即使在高剂量和长期应用时,基因疗法也是安全的, 研究期间未观察到不良事件.

阿恩·伊特纳博士, 该研究的主要作者, 解释了, â€eure我们需要更好地了解痴呆症期间大脑中的分子发生了什么. 我们的工作为这个谜题提供了一个非常有力的线索.â€�

下一步将过渡到在人类身上测试安全性和有效性. 麦考瑞大学目前正在对评估人类患者基因治疗所需的发展和调控途径进行详细评估. 正在积极探索与潜在投资者和制药伙伴的伙伴关系.

â€eure令人兴奋地看到,10多年来了解Alzheimer’疾病机制的基础研究最终将过渡到临床开发,最终使最需要的人受益, 患有痴呆症的人,â€- Lars Ittner教授说.

â€这带来了希望, 因为有很多治疗方法都侧重于预防, 但对于那些已经感染了这种疾病的人来说,情况并不乐观.â€�

两位研究人员预测,这种新疗法可能在不到10年的时间内就能在人类身上取得成功, â€这甚至可以接近五年的时间,让我们看到我们在小鼠身上看到的成功.â€�

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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从左到右:Lars Ittner教授和Arne Ittner博士, 麦考瑞大学痴呆症研究中心的主要研究人员

从左到右:Lars Ittner教授和Arne Ittner博士, 麦考瑞大学痴呆症研究中心的主要研究人员